近日,一項用于改善記憶的實驗性藥物正在進行1期臨床安全性試驗,這種名為BPN14770的化合物或許可以幫助開發治療神經性疾病的新型療法,研究人員Amir Tamiz說道,我們很高興化合物BPN14770可以進入1期臨床試驗,而且我們期待該化合物進行安全性試驗的結果,這項研究由國立神經病與中風研究所和美國國立衛生院老化研究所支持。
化合物BPN14770是首個磷酸二酯酶4D負向變構調節子(PDE4D-NAM),PDE4D是一種特殊的酶類,其在神經細胞間的形成上扮演著重要角色,此外阻斷PDE4D可以增加環腺苷酸的活性,環腺苷酸是一種增強學習和記憶能力的蛋白質。PDE4的抑制劑咯利普蘭(Rolipram)是PDE4的另外一種抑制劑,其可以改善阿爾茲海默氏癥、中風及外傷性腦損傷的小鼠模型的認知表現,盡管咯利普蘭目前在動物研究中證實有效,但因其存在嚴重的副作用,因此并不能用于臨床,而化合物BPN14770或許是一種治療癡呆癥及阿爾茲海默氏癥的可能性療法,而且相比咯利普蘭而言其副作用較小。
I期臨床試驗中研究人員將在48名健康志愿者機體中檢測該化合物的安全性及藥代動力學特性,如果證實安全,那么下一階段試驗中研究者將檢測該化合物對長期記憶及其它認知能力的效應。目前NIH的藍圖神經學疾病治療網絡(Blueprint Neurotherapeutics Network)是一項特殊的計劃,其可以匹配多項研究領域的科學家們,將其進行組織來開展新型藥物,并且將新藥推向臨床中。
研究者Tamiz說道,藍圖神經疾病網絡計劃的目的就是將有希望的想法快速轉化用來治療難以治療的神經性的障礙,只有在多國及多個領域科學家的聯合研究下或許才可以完成該計劃,未來研究中研究人員計劃在阿爾茲海默氏癥患者及其它輕度認知損傷的患者機體中檢測化合物BPN14770的效應,這對于后期開發治療神經性疾病的新型療法或將帶來一定希望和幫助。